• Velmanase alfa è la prima terapia farmacologica per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti colpiti con forme da lievi a moderate di alfa‑mannosidosi (AM).
• L’alfa‑mannosidosi è una patologia rara, genetica, ereditaria e progressiva chepresenta un'ampia gamma di manifestazioni e sintomi, è difficile da diagnosticare e riduce l’aspettativa di vita¹.

Parma, 4 Aprile 2018 – Chiesi Farmaceutici (Chiesi), Gruppo farmaceutico internazionale orientato alla ricerca, ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di velmanase alfa con il nome commerciale Lamzede^®. È la prima terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata, una malattia ultra-rara e altamente invalidante di origine genetica¹. Di conseguenza il prodotto è ora approvato nei 31 paesi europei sotto regolamentazione dell’European Medicines Agency (EMA).

L’autorizzazione all’immissione in commercio è stata concessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali, essendo limitato il numero di pazienti, i tradizionali studi clinici su larga scala non sono possibili. Questa terapia è stata infatti studiata in 33 pazienti, sia bambini che adulti.

L’Alfa Mannossidosi è una patologia genetica rara, causata dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidasi, un enzima coinvolto nella degradazione di molecole contenenti zuccheri complessi. Questa mancanza di attività dell’enzima comporta un accumulo tossico e progressivo di questi zuccheri nelle cellule di diversi tessuti e organi.  I pazienti affetti dalla malattia possono presentare alterazioni della morfologia facciale, disabilità intellettiva, progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche, problemi di udito, disturbi della parola, immunodeficienza e infezioni ricorrenti, sintomi psichiatrici e anomalie scheletriche. La prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un'aspettativa di vita ridotta¹. La terapia è somministrata per via endovenosa su base settimanale con lo scopo di sostituire l’enzima mancante o malfunzionante che è causa della malattia.

“Si tratta del primo trattamento approvato per l’Alfa-Mannosidosi potenzialmente in grado di modificare la storia naturale della malattia. Il nostro obiettivo è di renderlo disponibile ai pazienti in Europa appena possibile,” commenta Alessandro Chiesi, Region Europe Head, Chiesi Group. “La Marketing Authorisation di questa terapia in Europa è un passo importante per tutti i pazienti affetti da questa terribile patologia e rafforza allo stesso tempo il ruolo del Gruppo Chiesi nel mondo delle malattie rare, complesso e pieno di sfide per tutte le figure che lo circondano.”

Lamzede^® (Velmanase alfa)

Il principio attivo di Lamzede^® è il velmanase alfa, una forma ricombinante della proteina umana alfa-mannosidasi (codice ATC: A16AB15). Lamzede^® è una terapia di sostituzione enzimatica che mira a sostituire o supplementare l’alfa-mannosidasi naturale, un enzima che partecipa alla degradazione degli oligosaccaridi ricchi in mannosio e, pertanto, previene il loro accumulo in vari tessuti corporei. Lamzede^® ha ricevuto la designazione di “farmaco orfano” il 26 Gennaio 2005.

La terapia deve essere supervisionata da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da alfa-mannosidosi o nella somministrazione di altre terapie enzimatiche sostitutive nelle malattie da accumulo lisosomiale

Un totale di 33 pazienti (tra i 6 e i 35 anni) sono stati trattati con velmanase alfa in cinque studi clinici, a seguito dei quali sono stati identificati dei miglioramenti clinicamente rilevanti in alcuni biomarker specifici della patologia, nelle capacità motorie e nella funzione polmonare e in misure di qualità della vita con una osservazione clinica fino a quattro anni di somministrazione.

Velmanase alfa è stato inizialmente sviluppato da Zymenex A/S, società scandinava acquisita da Chiesi nel 2013. Con questa acquisizione, Chiesi ha istituito un gruppo di ricerca biotecnologico integrato con sede a Hillerod (Danimarca) e Lidingö (Svezia) incentrato sullo sviluppo di terapie a base di proteine. Lo sviluppo iniziale di Lamzede^® è stato supportato anche da un consorzio di ricerca su scala europea ed è stato il primo trattamento sperimentale a ottenere una borsa di ricerca UE per studi clinici precoci nell'ambito del Framework VII (progetto Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331).

Il Gruppo Chiesi

Chiesi Farmaceutici è un Gruppo internazionale orientato alla ricerca, con oltre 80 anni di esperienza e con sede a Parma e presente con proprie filiali in 27 Paesi. Chiesi ricerca, sviluppa e commercializza farmaci innovativi nelle aree terapeutiche respiratoria e della medicina specialistica. Il Centro Ricerche di Parma, i laboratori di Parigi (Francia), Cary (USA), Chippenham e Oxford (UK) e il team di R&S della controllata società danese Zymenex collaborano ai programmi pre-clinici, clinici e registrativi del Gruppo. Chiesi impiega oltre 5000 persone, 671 delle quali dedicate ad attività di ricerca e sviluppo e attività regolatorie.

Referenze

1. Malm D, Nilssen Ø. Alpha-mannosidosis Orphanet J Rare Dis. 2008;3:21